2025년
- 05월 美 희귀병 아이 구한 유전자 가위… 국내선 규제 막혀 임상기회 ‘싹둑’
- 세계 각국에서 유전자 가위 치료가 환자에게 적용되며 유전질환 치료의 패러다임이 급변하고 있다. 생후 10개월 아기의 유전자 교정 치료가 처음으로 성공하는 사례가 나왔다. 10대 면역질환 환자에게는 첨단 유전자 가위 기술인 ‘프라임 에디팅(prime editing)’이 처음 적용됐다. 희소 질환 환자에게 새로운 선택지가 열리고 있지만 국내에서는 여전히 법적 제약으로 임상조차 허용되지 않고 있다.
- 05월 프라임 유전자편집기술, 사람 치료에 첫 적용
- 크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9)는 특정 염기서열을 찾는 ‘크리스퍼 RNA(crRNA)’와 찾아낸 DNA를 잘라내는 ‘Cas9’ 효소가 짝을 이뤄 문제가 있는 유전자를 제거하는 3세대 유전자 편집기술이다. 4세대 유전자 편집기술의 하나인 프라임 편집은 프라임 편집 가이드 RNA(pegRNA)와 한 가닥의 DNA만 절단하는 역전사 효소 및 Cas9 변형 효소로 문제 있는 DNA의 염기서열 자체를 바꿔 쓰는 방식으로 결함이 발생한 유전 명령을 수정한다.
- 5월 ‘유전자 가위 기술’, 내 몸 맞춤 시대 열린다
- DNA를 특정 위치에서 자르고 고치는 첨단 기술인 ‘유전자 가위 기술’이 질병 치료와 작물 개량에 혁신을 가져오고 있는 가운데, 부산대학교 연구팀이 개인별 DNA 차이를 고려해 유전자 가위의 부작용을 미리 예측하는 맞춤형 도구 개발에 성공했다. 이 기술로 환자별 맞춤 유전자 치료와 부작용 최소화가 가능한 정밀 의료 시대가 앞당겨질 것이라는 기대가 커지고 있다.
- 5월 맞춤형 유전자 편집 치료···희소질환 아기 생명 구해
- 미국 펜실베이니아주에서 태어난 KJ 멀둔이라는 아기는 태어나자마자 중증 CPS I 결핍증을 진단받았다.
이 질환을 앓는 사람들은 체내 단백질의 자연분해 과정에서 발생하는 암모니아를 소변으로 배출할 수 있도록 전환하는 효소가 부족하다.
이 때문에 암모니아가 체내에서 축적돼 독성을 일으켜 간이나 뇌 같은 다른 장기를 훼손할 위험이 있다.
일부는 간이식을 통해 치료할 수 있지만 태어날 때부터 중증 CPS I 결핍증을 앓고 있다면 수술할 수 있을 만큼 자랐을 때는 이미 손상이 돌이킬 수 없게 됐을 수 있다.
- 5월 명체를 디지털 부품처럼 설계…없던 생물학적기능도 창조
- 이대희 한국생명공학연구원(KRIBB) 합성생물학센터장은 “바이오파운드리 인프라 구축사업과 세계 최초의 합성생물학 육성법 제정을 계기로 공공 바이오파운드리센터 건립, 국가 차원의 육성계획, 표준화, 인력 양성, 국제 협력 등이 본격 추진되면서 글로벌 경쟁력 확보를 위한 기반을 마련했다”고 평가하면서도 지속적·전략적 투자의 필요성을 이같이 강조했다.
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