2025년
- 07월 뇌-면역 난치병도 ‘싹둑’… 차세대 유전자가위 ‘프라임 에디팅’ 뜬다
- 희귀 유전질환의 원인이 되는 유전자 염기를 잘라내고 교정하는 유전자가위 기술의 업그레이드 버전인 차세대 유전자가위 ‘프라임 에디팅(Prime Editing)’이 사람과 동물을 대상으로 희귀질환 치료에 잇따라 적용돼 성공적인 결과를 이끌어냈다. 이제 정밀 유전자치료 시대의 본격 개막이 다가온 것이다. 기존 유전자치료의 한계를 넘어 뇌질환·면역질환 등 고난도 영역까지 치료 범위를 확장하고 있다.
- 07월 희소병 치료성금 44억 무용지물…사랑이의 설움 아세요?
- 세 살배기 사랑이의 아버지 전요셉 씨가 딸의 치료비 46억 원을 마련하기 위해 24일간 880km를 걸은 사연은 많은 이들의 마음을 울렸다. 사랑이는 근육이 점차 위축돼 자가 호흡이 어려워지는 희귀 유전질환 ‘듀센근이영양증(DMD)’을 앓고 있다. 미국에서 개발된 유전자 치료제 ‘엘레비디스’만이 유일한 치료 대안이다.
- 07월 “기술 있어도 치료 못해요”… 희귀질환 치료 ‘법적 공백’ 개정될까
- 21일 법조신문 취재에 따르면 ‘희귀질환·소아암·난치 안과질환 환자를 위한 세포·유전자치료 인프라 개선 및 제도 개정에 관한 청원’이 6만 438명 동의를 얻었다. 국민청원의 소관위원회 회부 조건인 5만 명을 넘어 지난달 2일 보건복지위원회에 회부됐으며, 관련 법률 개정안도 국회에 발의된 상태다.
- 07월 근긴장성 이영양증 새 치료기술 개발
- 유전정보 이상에 의한 난치병인 근긴장성 이영양증을 식물유래 단백질과 바이러스를 활용해 치료하는 새로운 기술이 개발됐다.
일본 규슈대학발 스타트업인 에디트포스는 새로운 기술이 장기적인 치료효과를 발휘할 것으로 기대하고 오는 2027년 미국과 일본에서 임상시험을 실시할 계획이라고 발표했다. 유효성을 확인해 조기에 실용화한다는 목표이다.
- 07월 자폐증 원인질환 치료제 EU ‘희귀의약품’ 지정
- 미국 캘리포니아州 로스앤젤레스에 소재한 동종계열 최초 시냅스 회복 치료제 개발 전문 제약기업 스피노제닉스社(Spinogenix)는 자사의 취약 X 증후군(FXS: 또는 유약 X 증후군) 치료제 후보물질 ‘SPG601’이 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 7일 공표했다.
페이지: 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17
