2025년
- 09월 에이비디티(Avidity)는 ADC를 AOC로 변형시켜 DMD를 역주행
- 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 환자들에게 2025년은 힘든 한 해였다. Sarepta Therapeutics의 DMD 유전자 치료제인 ‘Elevidys’를 사용한 두 환자가 사망하면서 큰 충격을 받았다. 이러한 상실은 환자 가족, 서포터, 그리고 연구자들을 충격에 빠뜨리면서 실험적 유전자 의학의 가능성과 위험을 동시에 보여준다.
- 09월 사노피 근육퇴행 질환 치료제 FDA ‘패스트 트랙’
- 사노피社는 1회 주입하는 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 후보물질 ‘SAR446268’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 23일 공표했다.
- 09월 유전성 난청, 유전자 편집으로 치료 가능해져
- 연세대 의과대학 이비인후과교실 정진세 교수, 노병화 박사, 약리학교실 김형범 교수, 라무 고팔라빠(Ramu Gopalappa) 박사 연구팀이 기존 운반체에 비해 효과를 23.5배 향상시킨 유전성 난청 치료용 유전자 가위 전달 플랫폼을 개발했다.
- 09월 서울대병원, 소아 희귀질환 환자맞춤형 혁신치료 플랫폼 개발…4.5년간 147.5억 지원 받아
- 울대병원(병원장 김영태)이 2025년도 한국형 ARPA-H 프로젝트 연구과제 주관기관으로 선정돼 ‘소아 희귀질환 맞춤형 혁신치료 플랫폼 개발과 N-of-1 임상시험’을 추진한다.
- 09월 돼지 신장 이식받은 환자 6개월간 건강 유지
- 미국에서 돼지 신장을 이식받은 환자가 6개월째 투석기 없이 삶을 유지해 눈길을 끌고 있다. 10 국제학술지 네이처에 따르면 미국의 60대 남성 말기 신부전 환자 팀 앤드루스는 2년 넘게 투석 치료를 받았다. 지난 1월 미국 바이오기업 이제네시스(eGenesis)에서 제공한 돼지 신장을 이식받은 후 투석 없이 지내고 있다.
- 09월 DNA 코팅 나노입자로 유전자교정 효율 3배 향상
- 채드 미르킨 미국 노스웨스턴대 국제나노기술연구소장 등 공동연구팀은 크리스퍼 유전자가위를 유전자 교정이 이뤄지는 부분까지 전달하는 성능을 향상시킨 특수 나노입자 ‘지질 나노입자 구형 핵산(LNP-SNAs)’를 개발했다고 1일(현지시간) 국제학술지 ‘미국 국립과학원회보(PNAS)’에 발표했다.
- 09월 DNA에 가위질 덜 하고도 암세포 죽인다!
- UNIST 바이오메디컬공학과와 기초과학연구원(IBS) 유전체항상성연구단 연구팀은 암세포 DNA의 이중 나선 중 한 가닥만 잘라도 세포를 죽일 수 있는 유전자 가위 항암 기술을 개발했다고 3일 전했다.
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