2026년
- 03월 DNA 한 글자를 수정하여 신경발달장애 치료
- 특정 유전자를 조작하여 질병을 치료하거나 특별한 능력은 얻는 이야기는 수많은 SF 소설과 영화의 단골 소재였다. 현실에서는 DNA를 손쉽게 수정할 수 있는 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위가 2012년 개발되고 이후 관련 기술들이 빠르게 발전하면서, 유전자 조작으로 질병에서 자유로운 미래를 실현시킬 수 있을 것이란 기대도 높아졌다.
- 03월 Dyne Therapeutics, DM1 신약 개발 위한 3상 임상시험 본격화
- Dyne Therapeutics는 유전적 요인에 의해 발생하는 신경근육 질환을 앓고 있는 환자들에게 기능향상을 목표로 하는 임상 단계의 기업으로, 최근 제3상 HARMONIA 임상시험을 시작한다고 밝혔다. 이 시험은 제1형 근긴장성 이영양증(DM1) 환자를 대상으로 zeleciment basivarsen(DYNE-101)이라는 후보 약물을 평가하는 것이다. 본 시험의 디자인은 2026년 3월 11일 열리는 근육병 협회 임상 및 과학 회의에서 발표될 예정이다.
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