2025년
- 10월 노바티스發 ‘AOC’ 상용화 카운트다운…훈풍 탈 국내 기업은
- 구체적으로 살펴보면 듀센근이영양증(DMD) 치료제 ‘델-조타’, 제1형 근긴장성이영양증(DM1) 치료제 ‘델-데시란’, 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 ‘델-브락스’로 모두 근육 손상 질환 파이프라인이다. 애비디티가 보유하고 있는 초기 단계 심장
- 10월 노바티스, 美 애비디티 120억달러 인수 합의
- 애비디티는 제1형 근긴장성 이영양증(DM1)으로 불리는 신경근질환을 포함한 희귀질환 치료제를 개발하고 있다. 이번 인수는 애비디티의 유전성 신경근질환을 표적으로 하는 후기단계 프로그램을 통해 노바티스의 신경과학포트폴리오를 강화하기 위함이다.
- 10월 [HIF 2025] 세포·유전자가 난치병 치료 새 장 연다…첨단 재생의료가 이끄는 혁신
- ‘세포와 유전자로 병을 고친다.’ 연구실의 실험에 그쳤던 세포·유전자 치료(Cell & Gene Therapy, CGT)가 난치·희소 질환 치료의 한계를 넘는 열쇠이자 글로벌 제약·바이오산업의 미래 먹거리로 부상하고 있다.
- 10월 미토콘드리아 돌연변이 환자들의 눈물을 닦아줄 ‘기쁜 소식’
- 인간 유전자는 세포 안에서 두 부분으로 나뉘어 존재한다. 일반 세포핵 속 DNA(30억 염기쌍)는 아버지와 어머니에게서 반씩 받아 교차를 통해 한 사람의 유전형질을 결정한다. 세포에는 미토콘드리아(mitochondria)라고 불리는 수천의 작은 에너지 공장이 존재한다. 이 미토콘드리아 DNA(mtDNA, 1만6500 염기쌍)는 교차가 일어나지 않고 모계(母系) 유전이라는 특징을 보인다. 그렇기에 미토콘드리아 유전자 돌연변이로 인해 발병하는 질환의 환자는 대분분 남성이다.
- 10월 유전자 편집 돼지 간, 말기암 환자에 이식…171일 생존
- 사람에게 이식된 후 초급성거부반응 등을 일으키지 않도록 유전자가 편집된 돼지의 간이 최초로 말기 간암 환자에게 이식돼 환자가 171일 동안 생존한 사례가 보고됐다.
- 10월 선천성 난청에 유전자 치료 첫 성과…청력 회복 가능성 입증
- 유전자 결함으로 태어날 때부터 소리를 듣지 못하던 소아에 첫 유전자 치료가 성과를 냈다.