2024년
- 07월 케이메디허브, CRISPR-Cas9 기반 정밀 유전자교정 기술 개발
- CRISPR-Cas9은 유전자 교정 도구로서 높은 정확도로 DNA를 수정할 수 있어 맞춤형 유전자 및 세포치료를 위한 근본적인 치료전략으로 각광받고 있지만, 비특이적 접합 확률의 존재로 인해 치료제 개발 시 치명적인 부작용을 일으킬 수 있는 문제가 지적됐다.
케이메디허브 신약개발지원센터 박선지 박사(제1저자)와 권양우 박사(공동저자), 최의환 박사(교신저자)는 세포재생의 핵심 단백질인 RAD51의 상시발현 기술과 DNA ligase Ⅳ를 억제하는 SCR7을 활용한 시스템을 통해 CRISPR-Cas9의 정확도를 획기적으로 증진시키는 기술을 개발했다.
- 07월 AMO-02 (타이드글루시브)
- 설명 : 임상 3상 시험 시작: AMO Pharma는 근긴장성이영양증 1형(DM1) 성인 환자를 대상으로 한 AMO-02의 임상 3상 시험을 시작할 계획입니다. 이전 임상 시험에서 인지 능력, 운동 능력, 근육 생체표지자 개선 등에서 유의미한 효과를 보였습니다
- 07월 “걸리면 죽는 병인 줄 알았는데”…7번째 완치 사례 보고됐다
- 에이즈 완치 시대 열리나 조혈모세포 이식으로 HIV 사멸 HIV 감염 후 백혈병 환자에 이식 독일서 일곱번째 완치사례 보고돼
- 07월 AOC 1001 (델-데시란)
- HARBOR 임상 3상 시험: Avidity Biosciences는 DM1 환자들을 대상으로 한 AOC 1001의 임상 3상 시험을 진행 중입니다. 이전 MARINA-OLE 연구에서 장기적인 안전성과 지속적인 근긴장 개선, 근력 및 환자 보고 결과에서 긍정적인 데이터를 발표했습니다.
- 07월 발전하는 유전자 편집 기술…인류 유전병 치료 한발 다가서나
- 지난달 말에는 크리스퍼 기술보다 안전한 유전자 편집 기술이 등장해 화제를 모았다. 미국과 일본 과학자들이 크리스퍼 유전자 가위보다 훨씬 쉽고 정교하게 유전자 편집이 가능한 ‘RNA 브리지’라는 새로운 기술을 개발했다.
- 07월 독보적 유전자 가위 기술로 바이오 영역을 넘어서다
- 툴젠 이재영 이사는 ‘첨단재생의료 활성화 포럼’에서 크리스퍼 캐스 9(CRISPR-Cas9)를 적용한 유전자 치료와 세포치료 기술을 소개했다.
크리스퍼는 특정 유전자 부위를 잘라내 유전자를 편집할 수 있는 3세대 유전자 가위를 뜻한다.
이 이사는 동식물 개발에 이 기술을 적용해 바이오 영역을 넘어서 다양한 산업에도 적용이 가능하다고 설명했다.
- 07월 인 비보 염기 편집 치료법으로 PiZ 돌연변이 교정
- 설명: BEAM-302는 AATD 환자의 PiZ 돌연변이를 교정하는 새로운 치료법으로, 간 타겟팅 아데닌 염기 편집기를 사용합니다. 이 치료법은 변이된 AAT의 축적을 줄이고 정상 기능을 회복시키는 것을 목표로 합니다.
- 07월 KAIST, 미토콘드리아로 퇴행성 질환 제어 실마리 찾아
- KAIST 생명화학공학과 김유식 교수 연구팀이 비정상적 면역 활성을 유발해 염증반응이 동반된 세포 사멸을 일으키는 미토콘드리아 이중나선 RNA의 새로운 조절 기전을 찾아냈다고 밝혔다.
- 07월 CRISPR 기반 치료제의 최초 재투여 데이터 발표
- 설명: Intellia Therapeutics는 transthyretin amyloidosis (ATTR) 치료를 위한 NTLA-2001의 재투여 가능성을 처음으로 입증한 데이터를 발표했습니다. 이 치료법은 혈중 TTR 단백질 수치를 감소시키는 것을 목표로 합니다.
- 07월 신속한 시각적 진단법 개발
- 설명: CRISPR/Cas13a와 RT-재조합 보조 증폭(RT-RAA)을 결합한 새로운 방법으로, 방광암 환자의 소변 엑소좀에서 lncRNA RMRP를 탐지합니다. 이 방법은 기존 RT-qPCR보다 정확하고 민감합니다.
- 07월 Circular RNA를 이용한 새로운 프라임 편집기
- 설명: CRISPR-Cas12a 시스템을 사용한 새로운 프라임 편집기(CPE) 기술은 편집 효율을 크게 향상시키고 Cas9 시스템의 제한을 극복합니다.
- CRISPR 스크린을 통한 새로운 암 치료법
- 설명: 파클리탁셀 치료를 받은 췌장암 세포에서 스핀들 조립 체크포인트(SAC) 유전자가 생존을 촉진하는 것을 발견했습니다. 이 연구는 췌장암 치료법 개선에 기여할 수 있습니다.
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