2024년

• 08월 삼양홀딩스, KBEA 2024에서 ‘가장 유망한 세포∙유전자치료제 파이프라인상’ 수상
  • SENS는 siRNA(짧은 간섭 리보핵산), mRNA(메신저 리보핵산)와 같은 핵산 기반 치료제 및 유전자 교정약물을 간, 폐, 비장 등의 다양한 조직의 특정 세포에 선택적으로 전달 가능하게 하는 약물 전달 기술(DDS, Drug Delivery System) 플랫폼이다. 원하는 조직으로 약물을 효율적으로 전달해 원하는 효과를 일으키기 때문에 비표적(Off target)으로 인한 부작용은 최소화한 것이 장점이다. 또한 기존에 mRNA 전달체로 잘 알려진 지질나노입자(Lipid Nano Particle, LNP)와 달리 생분해성 고분자로 자체 디자인한 양이온성 지질을 도입해 안전성이 뛰어나다.
• 08월 유전자가위 이용해 신규 항암 표적 발굴
  • 연구팀은 인간 유방암 세포주(MDA-MB-231)에 19,050개 유전자를 표적하는 CRIPSR 라이브러리를 주입하여 무작위적으로 유전자들이 제거되도록 하였다. 이후, 사람 유전자를 지닌 인간화 마우스에서 항-PD-1 치료를 병행하여 생체 내 종양 성장의 변화를 확인하였고, 대조군 종양 대비 항-PD-1 치료 종양에서 TPST2를 표적하는 sgRNA의 빈도가 감소했음을 확인했다. 이는 TPST2의 비활성화가 세포를 항-PD-1 치료에 더 민감하게 만든다는 것을 의미한다
• 08월 “신이 내린 형벌 극복한 7번째 인간 나왔다”…전세계 4천만명이 감염된 ‘이 질환’ 완치 길 열리나 
  • 최근 독일의 한 남성이 ‘인간면역결핍바이러스(HIV)’로부터 완치 판정을 받는 일이 있었습니다. HIV라고 하면 ‘후천성면역결핍증(AIDS)’이라 불리는 ‘에이즈’를 떠올립니다. 인간의 인식에서는 ‘현대판 흑사병’ 혹은 ‘신이 내린 형벌’이라는 무시무시한 별명이 붙었을 정도로 악명 높은 병인데요, 많은 사람이 ‘불치병’이라고 알고 있습니다. 하지만 이미 꽤 오래전부터 HIV 환자의 체내에 있는 바이러스를 억제하는 여러 약들이 출시됐습니다. 많은 전문가는 적절한 치료만 잘 받는다면 HIV 감염은 관리가 충분히 가능한 질병이 됐다고 이야기합니다. HIV 완치, 과연 어떻게 하면 가능할까요.
• 08월 유전자편집기술, 임상단계로 빠르게 발전
  • 희귀질환 치료의 일반적 문제인 경제성에도 도움이 될 수 있다. 유전자의 단일 돌연변이를 치료하는 약을 만드는 대신 한번의 교정으로 여러 유형의 돌연변이를 교정할 수 있기 때문이다. 이코노미스트지는 “이론적으로 이 기술의 유연성은 질병을 유발하는 유전적 변이의 거의 90%를 교정할 수 있다”고 전했다.
• 08월 에스바이오메딕스, 세포·유전자 치료제 신기술 발표
  • 유전자 교정 기술을 이용한 치료제 개발 연구는 취약 X 증후군을 타겟으로 하며, 환자로부터 유도된 인간 유도만능줄기세포(iPSC)에서 ‘FMR1 유전자’의 발현을 정상화하는 새로운 유전자 교정 전략을 성공적으로 확립했다.
• 08월 알츠하이머병 치료, 비장의 ‘세포 주머니’
  • 국내 연구진이 유전자 가위를 세포에 있는 주머니에 담아 치매 생쥐의 뇌로 전달하는 데 성공했다. 효소 복합체인 유전자 가위는 치매를 유발하는 유전자를 잘라낼 수 있지만, 바이러스로 전달하다 보니 부작용 우려가 컸다. 이번에 유전자 가위를 안전하게 전달하는 방법이 나와 치매 치료에 큰 도움이 될 것으로 기대된다.
• 08월 다케다, 올해도 ‘신약개발’ 조종사 찾는다…’콕핏펀딩 2024′ 공모
  • 다케다 측은 이번 펀딩을 통해 △근위축성 측색경화증 △전두측두엽 변성 △알츠하이머병 △파킨슨병 △다발계통위축증 △뇌 아밀로이드 혈관병증 △헌팅턴병 △운동실조증 △1형 근긴장성 이영양증 △듀센 근이영양증 △안면견갑상완근위축증 △샤르코-마리-투스병 1A형 △중증 근무력증 △근육감소증 △간질 등의 신경 질환을 비롯 각종 종양 분야에서의 새로운 기술 및 물질 등을 찾아내고 펀딩 업체를 지원한다는 계획이다.

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