2024년

• 10월 [허가/임상] 유전자 가위 기술 활용 ‘ATTR-CM’ 치료제 3상 승인
  • 2020년에 노벨 화학상 수상자 제니퍼 다우드 박사가 공동 설립자로 참여하며서 화제를 몰았던 인텔리아는 ‘크리스퍼 카스9(CRISPR/Cas9)’을 활용한 유전자 가위 기술로 생체 내(in vivo)에서 유전자를 직접 편집해 희귀 유전 질환을 치료할 수 있는 물질을 개발하고 있다. 현재 미국 리제네론과 함께 NTLA-2001의 개발을 진행하고 있다.
    이번 3상 임상(연구명 MAGNITUDE)은 ATTR-CM을 앓고 있는 환자를 대상으로 NTLA-2001의 유효성과 안정성을 평가하기 위한 다국가, 다기관, 무작위배정, 이중눈가림 위약 대조 연구다.
• 10월 AI가 밀고 들어온 2024 노벨 과학상
  • 노벨상의 계절 10월이 돌아왔다. 작가 한강이 노벨 문학상을 받는 큰 경사가 있었지만 과학 분야에서는 이번에도 여전히 한국인 수상자가 없어 아쉬움이 남는다. 노벨위원회는 지난 10월 7일 생리의학상을 시작으로 8일 물리학상, 9일 화학상 수상자를 발표했다. 과학기술이 국가의 생존을 좌우하는 시대, 올해의 과학상 수상자들은 어떤 업적을 이루었을까. 각 분야 수상자들의 연구를 통해 요즘의 과학 연구 동향을 살펴보자.
• 10월 ‘마이크로RNA 발견’에 노벨 생리의학상…희소 유전병 치료길 열어
  • 마이크로리보핵산(miRNA)을 발견한 빅터 앰브로스 미국 매사추세츠 의대 교수와 게리 러브컨 미 하버드의대 매사추세츠 종합병원 교수가 올해 노벨생리의학상 수상자로 선정됐다. 인체 유전자에 대한 이해도를 높인 이들의 연구 결과는 암, 희소 유전병 치료제 개발 등으로 이어졌다.
• 10월 다른 사람 세포로 만든 치료제로… 세계 첫 자가면역질환 완치
  • 자가(自家)면역질환을 앓고 있는 성인이 타인의 세포를 이용한 면역 세포 치료제로 완치된 사례가 세계 최초로 보고됐다. 자가면역질환은 면역 세포들이 비정상적으로 변해 자기 몸에 있는 세포나 조직을 적(敵)으로 인식하고 공격하는 질병이다. 기존에는 환자 본인의 면역 세포로 만든 세포 치료제만 상용화돼 치료 비용이 수억원에 달했는데, 이번처럼 다른 사람의 세포로도 만들 수 있게 되면 대량생산이 가능해 치료 비용을 대폭 낮출 수 있다는 기대가 나온다.
• 10월 삼양홀딩스, 진코어와 손잡고 유전자 치료제 공동 R&D
  • 삼양홀딩스 바이오팜그룹은 최근 유전자 가위 기술 전문기업 진코어와 유전자 치료제 공동연구계약을 체결했다고 7일 밝혔다.이번 공동연구계약은 삼양홀딩스의 유전자 전달 기술 플랫폼 ‘SENS’와 진코어의 유전자 편집 기술 ‘TaRGET’을 결합해 새로운 유전자 치료제를 개발하기 위한 기초 연구계약이다. 양사는 유전자 편집 기술과 유전자 전달체 융합기술의 타당성을 검증한 후에 본격적인 유전자 치료제 공동개발을 진행할 계획이다.
• 10월 당뇨병, 유전자가위로 ‘싹둑’ 자르는 시대 올까?
  • 당뇨병을 근본적으로 치료하는 방법으로 유전자가위 기술이 주목받고 있다. 이 기술은 자가면역 반응으로 인슐린을 생산하는 췌장의 베타 세포가 파괴되는 제1형 당뇨병과 인슐린 저항성 및 대사증후군으로 발병하는 제2형 당뇨병 모두에 적용할 수 있어, 당뇨병 문제를 해결할 열쇠로 여겨지고 있다.

페이지: 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17