2024년
- 12월 사렙타, 애로우헤드와 siRNA 치료제 라이선스 계약
- ARO-DM1은 골격근에서 근이영양증 단백질 키나아제(DMPK)를 표적으로 삼고 억제하도록 설계됐고 근긴장성 이영양증 1형(DM1)에 대한 임상 1/2상 시험이 진행 중이다.
- 12월 “우리 아이들도 유전자 세포 치료 받도록” 희귀질환 환아 엄마의 호소
- 지난달 19일 국회 전자청원에 게시된 ‘유전자 세포 치료의 현실화를 위한 국회 법안 개정 요구에 관한 청원’은 1일 오후 6시 기준 1만4003명의 동의를 얻었다. 자신을 ‘점점 시력을 잃어가는 희귀안질환 환아의 엄마’라고 밝힌 청원인 이모씨는 “유전자 세포 치료 우리 아이들도 받을 수 있게 해주세요”라는 청원서를 썼다. 그는 “치료 기술이 있는데도 치료를 받을 수 없다”며“대한민국의 법 때문에 치료도 못 해보고 우리 아이들이 시력을 잃고, 세상을 떠나지 않게 해달라”고 호소했다.