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2025년

  • 11월 수명 길어야 20년…헌터증후군 환아, 첫 유전자 치료로 희망 이어가
    • 3세 헌터증후군 환아가 세계 최초로 유전자 치료를 받은 뒤 9개월 만에 말·인지·운동 능력이 뚜렷하게 좋아진 것으로 나타났다. BBC와 가디언 보도에 따르면 미국 캘리포니아 출신 3세 남아 올리버 추는 영국 로열 맨체스터 아동병원과 맨체스터 유전체의학센터 연구팀이 진행 중인 임상시험에서 헌터증후군(MPS II)을 대상으로 한 세계 첫 유전자 치료를 받았다.
  • 11월 美 희귀병 아기 살려낸 ‘맞춤형 유전자 치료’ 국내 지원 체계 절실
    • “우리 아이들에게 빨리 치료의 기회가 열렸으면 하는 간절한 마음입니다.”소아희귀난치안과질환협회 이주혁 대표는 최근 국회에서 열린 ‘첨단 재생의료 환자 치료 기회 확대를 위한 정책·입법 과제’ 토론회에서 이렇게 호소했다. 망막층간 분리, 선천성 망막질환, 레베선천흑암시 등 태어나면서부터 유전적 변이로 시력을 잃거나 안구를 적출해야 하는 절박한 처지의 환아들에겐 유전자·세포치료제의 빠른 적용이 유일한 희망이다.
  • 11월 유전자 편집 아기, 기술은 다가오지만 사회는 준비됐을까
    • 프리벤티브가 추진하는 기술은 체외수정 과정에서 배아의 DNA를 편집해 유전성 질환을 사전에 제거하는 방식이다. CRISPR-Cas9 도구로 특정 서열을 교정하면 그 변화는 다음 세대까지 이어진다. 단순해 보이지만, 편집 과정의 오프타겟 변이와 모자이크 현상 같은 불확실성은 여전히 해결되지 않았다. 이러한 이유로 대부분의 국가는 배아 유전체 편집을 법적으로 금지하거나 강하게 제한하고 있다.
  • 11월 아기 사망 희귀유전질환 개인맞춤형 유전자가위 치료 시대 열리나
    • 세계 최초로 개인 맞춤형 유전자 교정 기술로 유전질환 환자를 성공적으로 치료한 사례가 나온 가운데 미국에서 같은 기술을 더 많은 환자에게 적용하기 위한 임상시험이 내년 본격 시작될 전망이다. 세계 최초 개인 맞춤형 유전자 교정 기술로 유전질환 치료 성공 

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