[월:] 2024년 07월
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임상 자료실 (Resources)
2025년 외국 임상실험중인 약물 소개 회사이름 회사홈페이지 약물이름 약물소개 Dyne https://www.dyne-tx.com/dyne-101-for-dm1/ DYNE-101 근육 세포의 TfR1을 표적하는 Fab에 갭머 ASO를 붙여 핵 안의 DMPK RNA를 줄이고 스플라이싱 오류를 교정하도록 만든 DM1 원인-교정형 후보입니다.초기·장기 ACHIEVE 1/2상에서 CASI-22 스플라이싱 교정과 vHOT(손 펴기 시간)·근력/기능 지표의 개선 신호가 확인되었고, 등록 확장 코호트 용량으로 6.8 mg/kg, 8주 간격이 선택되었습니다. 2025년 6월 FDA 혁신치료제(BTD) 지정을 받았고, vHOT을 중간 임상지표로 활용하는 가속…
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귀하의 후원으로 변화를 만들어 가세요. 근긴장성이영양증 환우회를 통해 환자들과 그 가족들에게 희망과 지원을 제공하고 있습니다. 우리의 사업은 귀하의 관대한 후원 없이는 불가능합니다. 다양한 후원 방법을 통해 우리와 함께 할 수 있는 기회를 제공합니다. 후원 계좌 : 113-2018-2792-08 (부산은행)
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사업 안내
질환에 대한 의학정보,치료 방법에 대한 정보 제공 및 교육사업 환자에 대한 후원사업 환자의 사회복지 증진을 위한 제도 및 정책 연구 사업 환자의 피해구제 지원사업 환자의 자조모임 및 지역모임 지원사업 국내외 환자 및 환자단체 지원, 교류, 협력 사업 그밖의 환우회 목적 달성에 필요한 사업
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소개(About Us)
근긴장성이영양증(Myotonic Dystrophy)을 겪고 있는 환자와 그 가족들을 지원하기 위해 설립된 비영리 단체입니다. 이 질환은 유전적으로 발생하는 근육 질환으로, 환자와 가족들은 많은 어려움을 겪습니다. 당사 단체는 이러한 환자들이 질병을 극복하고 향상된 삶의 질을 경험할 수 있도록 다양한 지원을 제공합니다. 목적 MDT1F의 주된 목적은 근긴장성이영양증 환자들에게 최신의 치료 정보와 임상 시험 자료를 제공하여, 모든 환자들이 최상의 치료를…